Title: | Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde : Octobre 2023 - 11ème édition |
Journal : | Fiche technique |
Authors: | Bichat M, Author ; Cukierman L, Author ; S Marion, Author ; Maxime E, Author ; Schanen-Bergot MO, Author ; S Marion, Conceptor ; Schanen-Bergot MO, Conceptor |
Material Type: | AFM Publication |
Publisher: | AFM-TELETHON, 10/2023 |
Series: | Savoir & Comprendre |
Size: | 39 p |
Languages: | French |
Keywords : | Becker muscular dystrophy ; biotherapy ; Charcot-Marie-Tooth disease ; clinical trials ; congenital muscular dystrophy ; congenital myasthenic syndrome ; congenital myopathy ; distal spinal muscular atrophy ; Duchenne muscular dystrophy ; Emery-Dreifuss muscular dystrophy ; facioscapulohumeral muscular dystrophy ; gene therapy ; GNE myopathy ; hereditary metabolic myopathy ; idiopathic inflammatory myopathy ; ion channel disease ; Kennedy disease ; limb girdle muscular dystrophy ; Miyoshi distal myopathy ; muscle glycogen storage disease ; myasthenia gravis ; myofibrillar myopathy ; myotonia congenita ; myotonic dystrophy ; neuromuscular disease ; observational research ; oculopharyngeal muscular dystrophy ; patient registers ; Pompe disease ; SMN1-related proximal spinal muscular atrophy ; spinal and bulbar muscular atrophy ; spinal muscular atrophy |
Abstract: |
Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues en grande majorité du site américain ClinicalTrials.gov.
Présentées par maladie ou groupe de maladies, les études sont classées en : - biothérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire), - thérapies du gène, - pharmacothérapies (hors pharmacogénétique), - études observationnelles, - autres types de thérapies (rééducation, dispositifs médicaux...). Leur numéro d’identification permet grâce à un lien hypertexte de retrouver les informations détaillées sur le site ClinicalTrials.gov. Les études enregistrées dans d’autres bases de données (Orphanet, EMA, OMS…) ne sont pas mentionnées. La codification Orphanet (code ORPHA) et la codification de la base OMIM® Online Mendelian Inheritance In Man® (code OMIM) des maladies neuromusculaires sont indiquées (avec liens hypertextes), quand elles existent. La liste des maladies citées figure à la fin du document. |
Lien associé : |
Site de l'AFM-Téléthon Page AFM-Téléthon dédiée aux avancées de la recherche |
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